Platformsforsøg er en genvej til sikker kvalitet

Klinisk forskning – den der foregår tæt på patienterne i sundhedsvæsenets hverdag – er vital for patienter, pårørende og samfundet, fordi de sikrer, at behandlingerne i sundhedsvæsenet gavner og er indsatsen værd.

Det så vi under covid-19 pandemien, hvor test af allerede eksisterende lægemidler gjorde en meget stor forskel for de sygeste patienter på hospitalerne. Den model, man brugte, hedder platformsforsøg, og den bør vi tage i anvendelse bredt i sundhedsvæsenet.

Det har nok aldrig været mere påtrængende, end det er nu, at vi satser stærkt på den kliniske forskning. Den er prisbillig ikke mindst i sammenligning med de store kommercielle forsøg, og den foregår i hverdagen – der, hvor patienterne er. Resultaterne kommer derfor hurtigt og kan ændre behandlingen meget hurtigt.

Den kliniske forskning tæt på patienterne er vigtig, fordi vi mangler sundhedsmedarbejdere, tid og penge. Vi har simpelthen ikke hverken tid eller råd til at have ‘varer på hylderne’, som ikke gør gavn eller som måske endda er skadelige.

Hvad er det for et problem, vi skal løse?

Der er flere sider af samme sag:

1. Vi mangler viden om de behandlinger, vi tilbyder i dag. Ofte helt gængse behandlinger fra ‘standardpakken’ – se nedenfor.

Mange behandlinger er ikke testet i gode kliniske forsøg, og når vi gennemfører kliniske forsøg, viser mange af dem en beskeden værdi eller slet ingen, og nogle er endda direkte patientskadende.

2. Vi indfører nye behandlinger uden at teste dem tilstrækkeligt ved indførelsen og vi mangler strategier for at kunne komme af med nye behandlinger, hvis de skuffer. Det er godt med nye produkter, der potentielt kan forbedre kvaliteten i behandlingen eller ligefrem redde liv. Men det er ikke nok. Den kommercielle forskning har primært fokus på udviklingen af nye produkter. Som samfund har vi lagt de fleste af vores æg i denne kurv.

Der er et stort pres på sundhedsvæsnet for at implementere nye ting. Presset kommer fra bl.a.:

• Håb om at kunne forbedre livet for patienterne
• Pres fra patientgrupper
• Kommercielle interesser
• Mere fokus på virkninger end på mulige bivirkninger
• Politisk pres (enkeltsager)

Det er vigtigt, at danske patienter får adgang til ny behandling – men det skal ske med en langt højere grad af test under implementeringen, end det gør i dag.

Sundhedsvæsenet mangler nemlig en overordnet strategi for at teste både gammelt og nyt. Vi har ingen overordnet strategi for at teste ‘in house’. Det går ikke længere. Der er brug for, at vi giver sundhedsvæsenet mulighed for at tage kontrollen med kvaliteten af patientbehandlingen i egne hænder.

Her er fire eksempler på sygdomstyper, som rammer mange mennesker hvert år i det danske sundhedsvæsen og som er forbundet med svær sygdom og store omkostninger.

Procentsatserne fortæller i hvor høj – eller nærmere hvor lav – grad, vi har god viden om de behandlinger, vi tilbyder:

Hjertesygdomme: 15% (Kilde: JAMA 2019;321:1069-80)

Intensiv medicin: 10% (Kilde: ICM 2018; 44:1189–91)

Sepsis (blodforgiftning): 10% (Kilde: ICM 2021; 47:1181-1247)

Cancer:   6% (Kilde: JCO 2011; 29:186–91)

Man skulle tro, at situationen blev bedre over tid. Det ser desværre ikke sådan ud:

Konsekvenserne er:

• Spild

OECD skønner, at lande som Danmark har et spild på ca. 20 %. Det betyder, at ca. 20 % af det, der tilbydes patienterne, enten er unødvendigt eller skadeligt, og at vi burde holde op med at tilbyde disse behandlinger.

Kilde: https://www.oecd.org/health/tackling-wasteful-spending-on-health-9789264266414-en.htm

• Ulighed

De penge, der er brugt på unødvendige eller skadelige behandlinger, kan ikke bruges andre steder i sundhedsvæsenet. Der er patientgrupper, der får for meget, og patientgrupper, der får for lidt.

Hvem går det mest ud over?

• De akutte og multisyge, de meget unge, de meget gamle og de gravide.
• Patienter med sjældne sygdomme.
• De behandlinger, der ikke passer ind i gængse modeller: stamcelle, personlig medicin.
• Kirurgi og invasive procedurer – for meget/for lidt.
• Alle der bruger ‘standardpakken’: Ilt, IV-væske, ernæring, antibiotika, transfusion, smertestillende.
• Sygepleje, fysioterapi, ergoterapi, psykosocial støtte mv.

Dette eksempel er taget fra Region Hovedstaden og illustrerer, hvordan man har brugt pengene på forskning i 2020 på nogle udvalgte sygdomsområder:

Eksemplet viser bl.a., at det kirurgiske område er svært underforsynet i sammenligning med andre områder. Det ses også, at den intensive behandling – altså behandlingen af de mest kritisk syge patienter – også ligger lavt.

Smartere forskning er en del af løsningen – nøgleordet er platformsforsøg

Et platformsforsøg er en permanent test ramme, der typisk fokuserer på f.eks. et sygdomsområde eller én type afdeling – f.eks. almen praksis eller intensivafdelinger. På denne platform kan man teste flere behandlinger samtidig.

Traditionelt har kliniske forsøg testet én behandling ad gangen, hvilket ofte har taget flere år og kostet 5-15 mio. kr. Samlet har disse faktorer forsinket og hyppigst helt forhindret, at kliniske forsøg er blevet gennemført.

På en platform kan man i stedet teste flere behandlinger samtidig for den samme sygdom. Det betyder, at man kan genbruge forsøgsprotokoller, godkendelser, undervisning, kontrakter, datafangst mv. Det sparer tid og penge.

Udviklingen i forsøgsmetoder, elektroniske patientjournaler, registre og den nationale sundhedsdataportal, Sundhed.dk samt forståelsen af patient- og pårørendeinvolvering gør, at kliniske forsøg nu kan gennemføres bedre, hurtigere og billigere med større sikkerhed i resultaterne.

Platformsforsøg vil markant forbedre den måde, sundhedsvæsnet kan forbedre patientbehandlingerne. De vil betyde, at langt flere behandlinger bliver testet til den højeste standard – og med den involvering af patienter og pårørende, som vi forventer i dag.

En satsning på platformsforsøg i det danske sundhedsvæsen vil også medvirke til, at sundhedsvæsnet har mulighed for selv at rette op på nogle af de skævheder, vi ser med hensyn til alt for lidt forskning på visse sygdomsområder. Vi kan nemlig sikre lige adgang til platformsforsøg.